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Vertex anuncia o financiamento para a extensão de indicação do ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor em Portugal para crianças elegíveis com fibrose quística com idades entre os 6 e os 11 anos
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- No âmbito deste acordo de financiamento mais de 50 crianças elegiveis com fibrose quística têm agora acesso a uma terapia baseada nos moduladores da CFTR pela primeira vez
Lisboa, 28 julho 2023 – A Vertex Pharmaceuticals anuncia hoje que o INFARMED - Autoridade Nacional do Medicamento e Produtos de Saúde, I. P. aprovou as condições de financiamento para a extensão da indicação terapêutica do medicamento ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor em combinação com ivacaftor para o tratamento da fibrose quística (FQ) em doentes entre os 6 e os 11 anos de idade que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembranar da Fibrose Quística (CFTR). Apesar da extensão de indicação ter sido aprovada pela Comissão Europeia em janeiro de 2022, a sua comparticipação estava, até ao momento, limitada a doentes com FQ com 12 anos ou mais de idade. Paralelamente, ficou acordado com o INFARMED um processo para acelerar o acesso dos doentes elegíveis em Portugal a futuras extensões de indicação dos moduladores da CFTR.
Este é um passo importante para jovens com FQ e para os seus cuidadores. Tendo em conta a gravidade da FQ é necessário tratar a doença o mais precocemente possível para abrandar a sua progressão. Na Vertex, o nosso objetivo é desenvolver terapêuticas para a população de doentes cada vez mais jovens, a fim de reduzir o intervalo entre o diagnóstico e o início da terapêutica", afirmou Marcio Machado, Sénior Country Manager da Vertex Espanha e Portugal. “Estamos muito satisfeitos por as autoridades de saúde portuguesas terem reconhecido o valor do Kaftrio para a população pediátrica, e agradecemos a sua abordagem colaborativa para chegar a este acordo.”
Sobre a Fibrose Quística
A Fibrose Quística (FQ) é uma doença rara, genética e degenerativa que afeta mais de 88.000 pessoas em todo o mundo. Cerca de 49.000 pessoas com FQ vivem na Europa, e aproximadamente 370 doentes vivem em Portugal. A FQ é uma doença progressiva e multissistémica que afeta os pulmões, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas, pâncreas e sistema reprodutivo. A FQ é causada por uma proteína CFTR ausente ou alterada resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR mutados – um do pai e outro da mãe – para terem FQ, sendo que estas mutações podem ser identificadas através de um teste genético. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria das pessoas com fibrose quística tem, pelo menos, uma mutação F508del. As mutações no gene CFTR levam à FQ, uma vez que causam a produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência de proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água, dentro e fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e anormalmente espesso, que pode causar infeções pulmonares crónicas e danos pulmonares progressivos em muitos doentes que, eventualmente, levam à morte. A esperança média de vida é aproximadamente de 30 anos.
Sobre o ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor em regime de combinação com Ivacaftor
Em pessoas com determinados tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada normalmente, o que pode impedir que a proteína CFTR chegue a superfície celular e funcione adequadamente. Livacaftor/tezacaftor/elexacaftor em combinação com ivacaftor é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função de proteína CFTR na superfície da célula. Elexacaftor e tezacaftor trabalham em conjunto para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície da célula e ligar a locais diferentes na proteína CFTR. Ivacaftor, conhecido por potenciar a proteína CFTR, foi concebido para facilitar a capacidade da proteína CFTR para transportar cloreto e água através da membrana celular. As ações combinadas de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ajudam a hidratar e a eliminar o muco do trato respiratório. Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em combinação com ivacaftor foi aprovado na União Europeia para o tratamento da fibrose quística (FQ) em doentes com 6 anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR.
Para mais informações, consulte o Resumo das Caraterísticas do Medicamento disponível em www.ema.europa.eu.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia dedicada à inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários fármacos aprovados que tratam a causa subjacente à fibrose quística – uma doença rara, genética e degenerativa – e tem vários programas clínicos e de investigação em FQ. Além da FQ, a Vertex tem um modelo sólido para a pesquisa de terapias moleculares, mRNA, terapias celulares e genéticas (incluindo edição genética) noutras doenças graves, para as quais existe uma visão profunda da biologia humana, como a anemia de células falciformes, beta-talassemia, doenças renais mediadas pela APOL1, dor crónica, diabetes mellitus tipo 1, deficiência de alfa-1 antitripsina.
Fundada em 1989 em Cambridge (Massachusetts), a sede global da Vertex encontra-se atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Investigação e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas para trabalhar, incluindo 13 anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das melhores empresas do ranking das 100 melhores empresas da Revista Fortune.
Este é um passo importante para jovens com FQ e para os seus cuidadores. Tendo em conta a gravidade da FQ é necessário tratar a doença o mais precocemente possível para abrandar a sua progressão. Na Vertex, o nosso objetivo é desenvolver terapêuticas para a população de doentes cada vez mais jovens, a fim de reduzir o intervalo entre o diagnóstico e o início da terapêutica", afirmou Marcio Machado, Sénior Country Manager da Vertex Espanha e Portugal. “Estamos muito satisfeitos por as autoridades de saúde portuguesas terem reconhecido o valor do Kaftrio para a população pediátrica, e agradecemos a sua abordagem colaborativa para chegar a este acordo.”
Sobre a Fibrose Quística
A Fibrose Quística (FQ) é uma doença rara, genética e degenerativa que afeta mais de 88.000 pessoas em todo o mundo. Cerca de 49.000 pessoas com FQ vivem na Europa, e aproximadamente 370 doentes vivem em Portugal. A FQ é uma doença progressiva e multissistémica que afeta os pulmões, fígado, trato gastrointestinal, seios perinasais, glândulas sudoríparas, pâncreas e sistema reprodutivo. A FQ é causada por uma proteína CFTR ausente ou alterada resultante de mutações no gene CFTR. As crianças devem herdar dois genes CFTR mutados – um do pai e outro da mãe – para terem FQ, sendo que estas mutações podem ser identificadas através de um teste genético. Embora existam muitas mutações conhecidas no gene CFTR que podem causar a doença, a maioria das pessoas com fibrose quística tem, pelo menos, uma mutação F508del. As mutações no gene CFTR levam à FQ, uma vez que causam a produção de proteínas CFTR que não funcionam e/ou são muito escassas na superfície celular. A função alterada ou a ausência de proteína CFTR resulta num fraco fluxo de sal e água, dentro e fora das células, em múltiplos órgãos. Nos pulmões, isto leva à acumulação de um muco pegajoso e anormalmente espesso, que pode causar infeções pulmonares crónicas e danos pulmonares progressivos em muitos doentes que, eventualmente, levam à morte. A esperança média de vida é aproximadamente de 30 anos.
Sobre o ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor em regime de combinação com Ivacaftor
Em pessoas com determinados tipos de mutações no gene CFTR, a proteína CFTR não é processada normalmente, o que pode impedir que a proteína CFTR chegue a superfície celular e funcione adequadamente. Livacaftor/tezacaftor/elexacaftor em combinação com ivacaftor é um medicamento oral concebido para aumentar a quantidade e a função de proteína CFTR na superfície da célula. Elexacaftor e tezacaftor trabalham em conjunto para aumentar a quantidade de proteína madura na superfície da célula e ligar a locais diferentes na proteína CFTR. Ivacaftor, conhecido por potenciar a proteína CFTR, foi concebido para facilitar a capacidade da proteína CFTR para transportar cloreto e água através da membrana celular. As ações combinadas de ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor ajudam a hidratar e a eliminar o muco do trato respiratório. Ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) em combinação com ivacaftor foi aprovado na União Europeia para o tratamento da fibrose quística (FQ) em doentes com 6 anos de idade ou mais que tenham pelo menos uma cópia da mutação F508del no gene CFTR.
Para mais informações, consulte o Resumo das Caraterísticas do Medicamento disponível em www.ema.europa.eu.
Sobre a Vertex
A Vertex é uma empresa global de biotecnologia dedicada à inovação científica com o objetivo de criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves. A empresa tem vários fármacos aprovados que tratam a causa subjacente à fibrose quística – uma doença rara, genética e degenerativa – e tem vários programas clínicos e de investigação em FQ. Além da FQ, a Vertex tem um modelo sólido para a pesquisa de terapias moleculares, mRNA, terapias celulares e genéticas (incluindo edição genética) noutras doenças graves, para as quais existe uma visão profunda da biologia humana, como a anemia de células falciformes, beta-talassemia, doenças renais mediadas pela APOL1, dor crónica, diabetes mellitus tipo 1, deficiência de alfa-1 antitripsina.
Fundada em 1989 em Cambridge (Massachusetts), a sede global da Vertex encontra-se atualmente localizada no Distrito de Inovação de Boston e a sua sede internacional fica em Londres. Além disso, a empresa conta com centros de Investigação e Desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e América Latina. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas para trabalhar, incluindo 13 anos consecutivos no ranking dos Melhores Empregadores da revista Science e uma das melhores empresas do ranking das 100 melhores empresas da Revista Fortune.
